[버핏연구소=정채영 기자] 종근당(185750)이 희귀 유전성 신경질환 샤르코-마리-투스병의 임상 결과를 발표하며 신약 개발 가능성을 확인했다. 유럽 임상 1상을 통해 우수한 안정성과 내약성 등을 입증한 것이다.

샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이지만, 일상 생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. 이러한 상황에서 CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

종근당은 14~17일 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스 치료 신약 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

서울 충정로에 위치한 종근당 본사. [사진=종근당]

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료제로 개발 중인 약물이다.

이번 발표는 유럽에서 진행한 CKD-510의 임상 1상에 대한 내용으로 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초다.

말초신경학회(PNS) 연례 학술대회는 매년 전세계 약 1000명 이상의 말초신경 전문분야 연구자, 임상의, 보건산업 종사자 등 전문가들이 참여해 최신 지견을 공유하는 세계 최대 규모의 말초신경 연구 학술행사이다.

CKD-510은 Late-breaking poster로 채택돼 말초신경 분야의 전문가들로부터 주목을 받고 있다. Late-breaking poster는 학회 자료제출 마감 이후라도 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우 추가 발표 기회를 제공하는 제도다.

발표에 따르면 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보했다.

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이날 발표에는 CKD-510의 비임상 연구 결과도 포함됐다. 질환 동물모델을 대상으로 한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로서 우수한 효능이 확인됐다.